Den nylig introduserte genene vil koder for proteiner og korrigere manglene som oppstår i genetiske sykdommer. Dermed genterapi innebærer primært genetiske manipulasjoner i dyr eller mennesker å rette en sykdom og holde dem friske.
Det er to måter å oppnå genterapi.
Cellene som mangler evnen til å reprodusere er kjent som somatiske celler. Det er cellene av en organisme enn eggceller.
Eksempler er hudceller, benmargceller, blodceller osv somatisk celle genterapi innebærer innsetting av en fullt funksjonell og uttrykk gen inn et mål somatisk celle for å korrigere en genetisk sykdom permanent.
De reproduktive cellene i en organisme utgjør bakterie cellelinje. Genterapi involverer innføring av DNA i bakterieceller føres videre til etterfølgende generasjoner. Av etiske grunner bakterie celle genterapi er for tiden ikke forsøkt.
Så somatisk genet celleterapi er for tiden studert og brukt mye med en ultimate mål om å korrigere menneskelige sykdommer. Det finnes to typer av genterapi.
Dette innebærer overføring av gener i dyrkede celler for eksempel komme trange celler, som er dem gjeninnført i menneskekroppen for å korrigere genetiske sykdommer som sigdcelleanemi. Prosedyren i utgangspunktet innebærer bruk av pasientenes egne celler for kultur og genetisk korreksjon og deretter deres retur tilbake til pasienten.
Ex vivo genterapi er effektivt bare hvis utbedrings genet blir stabilt inkorporert og uttrykkes kontinuerlig. Dette kan oppnås ved bruk av vektorer.
2. In vivo genterapi.
direkte levering av gener inn i celler i et bestemt vev er referert til som in vivo genterapi. Mange vev er potensielle kandidater for denne tilnærmingen. Disse omfatter lever, muskel, milt, lunge, hjerne og blodceller. Genavlevering kan utføres ved virale eller ikke-virale vektorsystemer.
Suksessen med denne behandlingen er basert på effektiviteten av opptak av utbedrings gen av målceller og uttrykket evnen av genet. Også intracellulært degradering av genet og dets opptak i kjernen.